AI生物藥靶點發現平臺

AI生物藥靶點發現平臺賦能原創創新藥的靶點發現，利用多組學數據和AI技術進行創新生物藥靶點發現的預測，降低研發周期和成本，提高項目的成功率。目前已經高效成功的發現了兩個高價值靶點，被紅杉評美譽為：全球首次打破生物藥三個十魔咒。

國家在鼓勵創新藥物的研發，并加快新藥的上市流程方面出臺了系列政策，主要體現在《醫藥工業“十四五”規劃》中對創新藥研發的支持，其中ADC作為一類創新藥的代表，中國企業已經基本實現和跨國巨頭企業的并跑，2021以來，榮昌生物，科倫博泰和啟德醫藥等公司的產品先后獲得了數百億美元的國際市場授權費。而在最新的細胞基因治療方面，我國也處于創新第一隊列。2022年底，傳奇生物的西達基奧倫塞獲得FDA批準在美國上市，目前國內還有十余款創新Car-T臨床征組進行，而AI技術在新藥研發，尤其是在新生物靶點的發現和篩選中的應用，已成為醫藥行業加速創新的關鍵驅動力。通過深度學習技術快速發現藥物與疾病、疾病與基因之間的聯系，而且可以縮短靶點發現周期。這對于ADC（抗體偶聯藥物）和CGT（細胞基因治療）等前沿領域尤其重要，因為這些領域的藥物研發成本高、風險大，且對精準度要求極高。

創新藥的授權轉讓交易（license in/out）在國內外均呈現出增長的趨勢。例如，今年國內發生了近70筆創新藥license out交易，已披露交易總金額超過350億美元?？贵w偶聯藥物（ADC）是授權交易中較為常見的藥物類型，在今年的交易中有8筆涉及ADC，交易總金額超過180億美元。

生物藥靶點發現的痛點主要分為技術和操作兩方面，比如：

1. 同質化嚴重：由于前6%的靶點囊括了超過40%的新藥，導致在研新藥的集中度高，這可能會導致資源的浪費和市場的過度競爭。

2. 基礎研究不足：新靶點的發現依賴于前期的基礎研究，而這正是我國目前較為缺乏的環節。疾病的基礎研究需要多組學技術，掌握這個技術的難度限制了理論突破和技術發明，從而影響了新藥的研發。

3. 創新藥研發的關鍵核心技術不足：我國醫藥研發在源頭創新上存在短板，難以開發出全新的靶點，大多數靶點以跟風為主，這限制了創新藥的發展。

4. 技術挑戰：建立高通量篩選技術、構建候選分子庫、進行初步篩選等步驟都存在一定的技術挑戰，需要大量的時間和資源投入。

創新藥新靶點發現是原創的核心，但這種平臺在國內未見相類似的競爭對手，國際上類似于英矽智能，基于多組學的靶點發現平臺。

我們的平臺創新點在于自主研發的靶點打分算法，目前測試的數據集中，均可將靶點自動的排在前10名。

比如下面的案例，左邊是文章中的傳統研究路徑，獲取臨床樣本的蛋白組后，進行傳統生物信息學分析，可以在近萬蛋白中鎖定幾百個可能靶標蛋白（左圖B，虛線以上的黑點），其中經過文獻閱讀和數據庫查詢進行人工二次篩選，做了上百次實驗，幾年時間，最后鎖定CDK6這個靶點。同樣的數據，上傳到AI藥靶篩選平臺中（右圖），CDK6被打分100，排名第一。這個案例說明AI技術對于新藥研發效率和成功率的提升有革命性幫助。

我們的平臺之所以能有這么準確的預測能力，取決于我們平臺的AI算法和數據模型，通過蛋白在多組學大數據中的表達情況，結構情況，與已知藥靶，藥靶家族的相似度，參與生物功能的特征，與藥物庫的藥物分子的結合力等十余種生物特征進行建模打分，獲取對于藥靶預測的高精準度的分類。